登陆
159 浏览81. 靶向超长重复序列的基因编辑在强直性肌营养不良（DM1）中的安全性研究
82. 基于VEGF基因增强编辑在遗传性视网膜劈裂症视网膜保护中的潜在作用
83. CRISPR-Gold纳米颗粒递送系统在线粒体脑病（MELAS）细胞模型中的基因编辑效率
84. 深层机器学习算法筛选先天性QT延长综合征致病突变靶点并设计精准编辑
85. AAV-CRISPR联合mRNA治疗方案在Ornithine Transcarbamylase（OTC）缺陷模型中的比较研究
86. CRISPRi技术下调SOD1突变对家族性肌萎缩侧索硬化（ALS）运动神经元保护的效果
87. 体细胞基因编辑纠正伴X连锁内分泌失调（X-linked hypopituitarism）的小鼠模型研究
88. 非酶切线粒体编辑工具对Leigh综合征ATP合成酶亚基基因缺陷的拯救潜能
89. 肠道定向递送CRISPR载体在先天性胆汁淤积症FGFR4突变修复中的应用分析
90. 多位点同步修饰在家族性阿尔茨海默病APP/PS1双突变位点的矫正与神经元功能重建
91. 多瘤抑制基因突变型神经纤维瘤病1型（NF1）的基因编辑策略与外周神经修复潜能
92. 基因编辑结合RNA替换疗法在先天性免疫缺陷（SCID）IL2RG基因突变矫正中的增效研究
93. 抑制基因重组相关酶以降低CRISPR离靶效应对Ehlers-Danlos综合征COL3A1突变编辑的提升作用
94. CRISPR-LNP脂质纳米颗粒在视网膜色素变性（RP）体内模式中的分子递送效率评估
95. 组合式基因编辑与蛋白修饰在马凡综合征FBN1基因扩增突变纠正中的协同效益
96. hnRNPH修饰技术在脊髓性肌萎缩中促外显子包含的基因编辑策略研究
97. 基因编辑介导的Apolipoprotein A1突变矫正在家族性低α脂蛋白血症中的安全性观察
98. 线粒体移植和基因编辑双管齐下改善线粒体脑肌病（MERRF）的组织能量代谢研究
99. 基因编辑敲除分泌性缺陷蛋白在戈谢病Ⅱ型神经毒性通路中的改善效果
100. 非病毒载体CRISPR敲入在α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）肝损伤修复中的探索
101. 转座子系统与CRISPR结合实现先天性糖尿病KCNJ11通道突变的稳态整合修复
102. 溶瘤病毒载体CRISPR对遗传性腺瘤性息肉病（FAP）APC基因缺失的体内修复评估
103. 多段目标编辑（Multiplex Editing）在希特林缺陷（Citrin deficiency）肝细胞模型中的代谢恢复研究
104. 线粒体替换技术与CRISPR协同干预Leber先天性黑朦（LCA）的功能性视网膜再生
105. HBB基因突变位点精修策略在β地中海贫血重大变异类型患者iPSC分化红系细胞中的验证
106. 简并型sgRNA文库筛选提高亨廷顿舞蹈病HTT基因大重复序列切除效率的可行性研究
107. 三维有机芯片培养系统中基因编辑矫正先天性心脏病GATA4突变的安全阈探索
108. 胚胎注射CRISPR对先天性膈疝（CDH）致病基因修复的外科干预前景评估
109. 针对腺苷脱氨酶缺乏（ADA-SCID）突变位点的CRISPR封闭和外源基因替代的联合疗法
110. 自噬通路调控基因编辑在Mucolipidosis（黏脂质贮积病）Ⅰ型模型中纠正酶缺陷度的研究
111. 基因编辑技术在肌强直性营养不良症多重复序列病变的分子刀切除及功能恢复
112. 靶向RAG1/RAG2基因编辑拯救严重联合免疫缺陷病的淋巴细胞重建及二次感染预防
113. CRISPR/Cas9敲除PrP基因在遗传性克雅氏病模型中的蛋白聚集阻断与脑保护作用
114. 基因修饰整合神经递质合成酶在遗传性多巴反应性肌张力障碍中的可行性与治疗窗
115. CRISPR-induced大片段重排对X连锁视网膜劈裂症RS1基因异常结构的纠正可能性分析
116. 体外合成mRNA与CRISPR相结合修补家族性高胆固醇血症LDLR突变细胞模型的效率
117. 多基因调控策略用于先天性脑积水基因突变的干预与脑结构发育的动态观察
118. 线粒体基因编辑保护柯利综合征（Coats-plus）神经退行变性病理的临床前研究
119. CRISPR切除β淀粉样蛋白生成通路关键基因在家族性阿尔茨海默病模型中的副作用评估
120. 有丝分裂期基因编辑安全界限：早期胚胎CRISPR干预先天性面部畸形基因的实验探索
121. 基因编辑修复Ⅱ型糖原贮积病（Pompe病）GAA突变的骨骼肌特异性表达和功能结果
122. 免疫逃逸评估：基因编辑矫正重症联合免疫缺陷病（SCID）T细胞在移植后的长期追踪
123. 聚焦Cas13在罕见线粒体tRNA基因变异中的编辑作用及细胞病理学改善