登陆
107 浏览47. 基因打靶修饰NPC1基因在尼曼-皮克C型病中枢神经系统病理改善及行为学评价
48. 利用AAV-PHP.B载体选择性跨血脑屏障递送基因编辑工具修复Tay-Sachs病突变基因的研究
49. 体内基因编辑联合干细胞移植对儿童黏多糖贮积症脑部及骨骼损害的多维度评估
50. 使用CRISPR/Cas9同时编辑多个致病基因位点治疗复杂罕见病的技术挑战与策略优化
51. Cystinosis（胱氨酸病）诱导多能干细胞（iPSC）基因修饰及分化成肾脏组织的功能验证
52. 碱基编辑修复伴X连锁遗传性脑白质营养不良（ALD）致病突变的脑组织学及生化指标变化
53. 合作性调控：基因编辑与RNA干扰结合治疗家族性高胆固醇血症的效率与毒副作用比较
54. 基于非病毒载体纳米颗粒系统的CRISPR/Cas9在糖原累积病类型I（GSD I）中的递送与安全分析
55. 针对朗格汉斯细胞组织细胞增生症的异质性，采用个体化基因编辑策略进行细胞重建可行性
56. miRNA调控结合基因编辑技术在先天性长QT综合征中钾离子通道突变修复的机制研究
57. 单碱基编辑器纠正甲基丙二酸血症致病基因突变的效率及代谢改善效果
58. 线粒体移植+线粒体基因编辑在遗传性线粒体肌病患者骨骼肌细胞中的综合干预
59. 狄氏肌营养不良（DD）基因编辑动物模型构建与外周神经肌肉功能的恢复研究
60. CRISPR/Cas9介导的突变基因切除与正常等位基因扩增对脆骨病疗效及骨折率的影响
61. 应用Prime Editing结合高保真Cas9衍生酶在囊泡性纤维化患者iPSC模型中的精准修复研究
62. 基因编辑技术对遗传性肥胖（MC4R缺陷）患者体脂分布及代谢指数的干预效果评估
63. 单细胞组学在基因编辑矫正视网膜色素变性后视网膜细胞多样性恢复的研究
64. 整合多组学数据评估基因编辑治疗威尔逊病对肝脏铜离子转运的恢复及全身毒性
65. 利用sgRNA文库筛选提高CRISPR/Cas编辑效率的辅助因子在脊髓小脑变性动物模型中的应用
66. 干细胞携带CRISPR工具在遗传性脑血管病修复中的定向分化及血管再生的作用机制
67. 聚焦AAV整合后潜在致瘤性评估：基因编辑修复β地中海贫血过程中的肿瘤风险监测
68. SLENDR（体内基因编辑染色体重组）技术在遗传性小脑共济失调模型中的可行性研究
69. CRISPR/Cas13在遗传性聋病动物模型内耳毛细胞保护中的RNA水平干预及听力恢复
70. 多基因靶向编辑在先天性免疫缺陷综合征中的应用前景与转化障碍分析