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108 浏览22. miRNA修饰的MSC外泌体在系统性红斑狼疮肾损伤中的修复机制研究
23. 低剂量化疗预处理结合造血干细胞移植在重症红斑狼疮患者中的三年随访疗效
24. 基因工程化Treg细胞在银屑病皮损微环境中的免疫平衡重建与临床效果评估
25. 生物相容性水凝胶包埋MSC移植在类风湿关节炎动物模型关节修复中的效果与安全
26. 自身免疫性脑炎中淋巴细胞亚群分析与CAR-Treg精细化调控方案的对比试验
27. 慢性移植物抗宿主病（GVHD）并发自身免疫性皮损的MSC治疗策略及免疫微环境改变
28. 自体MSC联合TNF抑制剂在关节外表现型类风湿关节炎中的综合治疗效果研究
29. 再生医学视角下干细胞移植对硬皮病心肌纤维化的逆转机制与临床前评估
30. 改良Treg细胞群在中重度炎症性肠病患者肠黏膜免疫微环境重塑及黏膜愈合中的价值
二、基因编辑技术治疗罕见病的临床前研究与转化应用探索
31. CRISPR/Cas9基因编辑修复Duchenne肌营养不良（DMD）突变位点的体内外效果与安全评价
32. 碱基编辑技术校正苯丙酮尿症（PKU）致病突变的小鼠模型构建与功能恢复分析
33. AAV载体介导的CRISPR系统在囊性纤维化（CF）肺泡上皮细胞中基因修复效率及离体功能验证
34. 合成生物学视角下的RNA编辑器在SMA（脊髓性肌萎缩）基因突变矫正中的疗效及脱靶研究
35. 运用HDR（同源定向修复）策略纠正法布里病GLA基因突变的安全性与长效表达研究
36. 基因编辑治疗亨廷顿舞蹈病：在神经元干细胞移植前的基因改造与体内靶向递送技术
37. 碱基编辑联合基因增强技术纠正X连锁鱼鳞病关键基因缺陷的效率与毒性评价
38. CRISPR/Cas12a在遗传性耳聋患者体外细胞模型中的基因修饰与听觉功能通路重建
39. 利用Prime Editing靶向纠正β地中海贫血常见突变位点的小鼠模型验证及造血功能恢复
40. 线粒体基因编辑工具在Leber遗传性视神经病变（LHON）中应用的可行性及动物模型研究
41. 组合型基因疗法：敲除与敲入双向调控治疗血友病A的体内基因编辑策略
42. 采用CRISPRi技术调控骨发育关键因子在成骨不全症患者成骨细胞中的表达水平
43. 多位点编辑在视网膜色素变性动物模型中的整合效率及视功能重建
44. 运用体内循证基因组测序技术监测基因编辑对马凡氏综合征心血管并发症改善效果
45. 外泌体包裹CRISPR系统在Pompe病骨骼肌细胞中的递送效率及毒性分析
46. 基于纳米载体的基因编辑技术在软骨发育不全（Achondroplasia）成骨干预中的可行性